Jaké jsou nevýhody a možná rizika?

Nové léčebné postupy nemusí být bezpodmínečně lepší, než v současnosti podávaná standardní léčba. Ve skutečnosti mohou být někdy i horší. Studie jsou potřebné ke zjištění, zda je léčebný postup pro nemocného prospěšný. Tak, jako při podání každého nového léku, i v průběhu klinického zkoušení se mohou vyskytnout vedlejší nežádoucí účinky podané léčby.

Ty však zpravidla v takovém případě zaniknou po vysazení nového zkoušeného prostředku. Ve II. a III. fázi klinického zkoušení jsou toxické a vedlejší nežádoucí účinky zkoušené látky již částečně známé. Hodnotí se její dopad na nemoc a její bezpečnost. Po celou dobu je přísně hodnocena bezpečnost zkoumané účinné látky, zejména ve fázi dvě a všechny hodnoty jsou pečlivě sledovány. Pokud by se některá hodnota jevila jako nebezpečná, a nebo v případě výskytu vedlejších nežádoucích účinků, je nemocný z výzkumu ihned vyřazen, aby nedošlo ke zhoršení jeho zdravotního stavu. Vždy je snahou všech zdravotní stav nemocného zlepšit nebo udržet bez zhoršení.