Proč existuje klinický výzkum a k čemu slouží?
Potřebujeme vědět, jak léčit závažná onemocnění. Nejpřesvědčivější důkazy o tom, co je v léčbě prospěšné a co škodí, pocházejí z výsledků klinických hodnocení (RCT: Randomized Controlled Trials).
Bez klinických hodnocení existuje riziko, že by lidem mohla být poskytována léčba, která nepřináší žádnou výhodu, plýtvá zdroji nebo může být škodlivá. Nemocní, kteří se účastní klinických studií, v první řadě podporují vědecké poznání. Umožňují zobecnit výsledky výzkumu pro ostatní. Bez těchto dobrovolníků by nebylo možné dosáhnout žádného pokroku v medicíně. Lidé, kteří se klinického výzkumu účastní, jsou hrdinové vědy a mohou na to být právem pyšní.
Bez ohledu na výsledek studie, účast ve výzkumu nemocným přináší nepopíratelný prospěch: pravidelný režim, smysl a náplň dne i jejich současného života, sebeuspokojení, nové sociální zkušenosti a vazby, objevení nového prostředí a často znovuzískanou sebeúctu a sebedůvěru. Je jim věnována zvýšená pozornost a péče. U některých dojde ke zlepšení zdraví. Pokud se zkoušená látka prokáže být bezpečnou a účinnou, účastníci výzkumu ji mohou jako jediní v některých případech dále užívat zadarmo až do doby jejího schválení a uvedení na trh.
Všechna klinická hodnocení mají pokyny ohledně toho, kdo se jich může účastnit. Ty se nazývají kritéria způsobilosti. Mají zajistit, aby účastníci nebyli vystaveni zbytečným rizikům a měli z účasti ve studii přínos. Účast v klinickém výzkumu je dobrovolná, a pokud je k ní nemocný vyzván, musí být uskutečněna po zralé úvaze a důkladném prozkoumání takové žádosti. Svoje rozhodnutí jedinec potvrdí podpisem podrobného Informovaného souhlasu poté, co se důkladně seznámil s jeho obsahem a měl možnost se ptát na vše, co jej k průběhu dané studie a k věcem lékařského výzkumu obecně zajímá. Klinický výzkum se týká dobrovolníků, kteří mají zájem účastnit se studie, mají o daném lékařském experimentu dost vědomostí, splňují vstupní požadavky a podepíší Informovaný souhlas.
Klinický výzkum není v pravém smyslu léčba. Přestože jsou podávány zkoušené léčebné prostředky, ve chvíli, kdy výzkum probíhá, není jasné, zda se tyto prostředky uplatní ve standardní léčbě. Jde o přísně sledovaný vědecký experiment, uspořádaný za účelem zjištění, zda podávaná aktivní látka je bezpečná a účinná. Jde o provedení důkazů, zda současná konvenční léčba může být bezpečně a výhodně rozšířena o novou zkoumanou látku. Po dobu trvání studie je nemocnému ponechána jeho dosavadní léčba.
Podávání zkoušené látky je jednak zaslepené a jednak znáhodněné. Tak je zajištěna nestrannost a možnost správně vyhodnotit výsledky. Znamená to, že nemocný, členové výzkumného týmu a ani zadavatel výzkumu nevědí a nemohou nijak ovlivnit, zda je nemocnému přiřazena zkoušen, či kontrolní látka. Výsledky studií jsou zpracovány a vyhodnoceny statisticky s cílem zobecnění pro celou populaci.
Lékařský výzkum je rozdělen do několika fází. Zatímco v našich podmínkách se zpravidla jedná o druhou a třetí fázi výzkumu, to znamená o potvrzení bezpečnosti a účinku zkoušené léčebné látky, prvotní podání zdravým dobrovolníkům za zvláštních podmínek je obsahem první fáze experimentu a je nad rámec této informace.
U některých účastníků výzkumu může dojít ke zhoršení jejich zdravotního stavu. Na bezpečnost lékařského výzkumu se kladou ty nejvyšší požadavky a každý jedinec je od počátku důsledně a bedlivě sledován lékařsky a po stránce všech laboratorních výsledků a pomocných vyšetřovacích metod, jakými jsou například zobrazení na přístroji magnetické rezonance, PET, krevní testy a podobně. V případě jakýchkoliv známek nevhodnosti pro další účast je jedinec z výzkumu ihned vyřazen. Státní ústav pro kontrolu léčiv (SUKL) u nás a podobné úřady v jiných zemích důsledně dohlížejí na bezpečnost a správné provádění studií.
Účast ve studii stojí nemocného čas, nestojí jej však žádné peníze. Za vynaložený čas je jedinec za každou návštěvu odškodněn částkou od několika set do několika tisíc korun. Po účastníku studie se vyžaduje pravidelnost a dobrovolná kázeň. V řadě studií je také požadována účast některého z členů rodiny nebo jiného blízkého člověka, tzv. pečovatele, který také dostává stejnou finanční kompenzaci. Nemocný pravidelně bere studijní léčbu, vede si studijní deník, pečovatel plní jiné drobné úkoly. Návštěvy ve studii jsou zpravidla ambulantní, s četností zhruba jednou za měsíc.