Současná léčba Parkinsonovy choroby
V časných stádiích Parkinsonovy nemoci jsou motorické symptomy dobře zvládnuty levodopou.
Parkinsonova nemoc (PD) je komplexní, multisystémová neurodegenerativní porucha, která ovlivňuje kontrolu pohybu. Je charakterizována progresivní degenerací neuronů, která snižuje hladiny dopaminu dostupného pro neurotransmisi. Současná léčba se zaměřuje na řízení hladiny dopaminu v mozku. Léčba na bázi levodopy je standardem péče na trhu s PD posledních 50 let. Účinnost levodopy však s časem klesá a vznikají motorické i nemotorické komplikace. To vytváří významnou příležitost pro nové účastníky na trhu PD.
V časných stádiích onemocnění jsou motorické příznaky dobře zvládnuty levodopou. S progresí onemocnění je však spolehlivé dávkování obtížnější. Levodopa je zvláště obtížná sloučenina kvůli omezení její absorpce v kombinaci s krátkým poločasem rozpadu. Účinná léčba motorických symptomů, včetně dyskineze vyvolané levodopou, off-epizod, chůze a nerovnováhy, zůstává u PD pokračující výzvou. Podle názorů klíčových lékařů (KOL), s nimiž hovořil GlobalData, až jedna třetina pacientů s PD zažívá dyskinezi a téměř všichni z nich budou mít nakonec off-epizody.
Kromě oslabujících motorických symptomů, kterými trpí pacienti s PD, je uznávanou součástí progrese onemocnění také řada nemotorických symptomů. Z nemotorických komplikací PD jsou nejobtížněji léčitelné PD psychóza a PD demence, které jsou primárně pozorovány u pacientů v pokročilém stadiu. Nuplazid (pimavanserin) společnosti Acadia je prvním a jediným lékem schváleným pro léčbu PD psychózy v USA od roku 2016. Nicméně KOL uvedli, že Nuplazid není příliš účinný při zvládání příznaků ve srovnání s jinými off-label antipsychotiky. Nuplazid má navíc potenciálně zvýšené riziko úmrtí u starších lidí s demencí, což omezuje jeho použití. Vědci zdůraznili, že demence je častým problémem u pacientů s PD, která dále ovlivňuje dodržování užívání léků a zůstává obtížně léčitelný. KOL také uvedly, že 15 %–25 % pacientů s PD uvádí, že mají halucinace nebo bludy a 80 % pacientů s psychózou PD má také kognitivní poruchy.
Současné léky používané k léčbě PD jsou omezeny na ty, které poskytují symptomatickou úlevu, což ponechává dostatek příležitostí pro nové subjekty na trhu PD.
Jakýkoli nový lék, který může zlepšit kontrolu motorických symptomů, zaměřit se na PD demenci nebo cílit na PD psychózu, by mohl mít obrovský klinický dopad. Vzhledem k tomu, že na trhu PD jsou k dispozici pouze možnosti symptomatické léčby, je pravděpodobné, že jakékoli látky z posledního stádia by způsobily revoluci v léčbě PD, pokud by v klíčové studii prokázaly nějaké neuroprotektivní nebo chorobu modifikující vlastnosti.